Tutkimuksemme tavoitteena on estää hypertrofisen kardiomyopatian (HCM) kehittyminen potilailla, joilla on TRIM63-geenimutaatio. Tämä geenimutaatio aiheuttaa haitallisten proteiinien kertymistä sydänsoluihin. Projektillamme on kolme päätavoitetta: -Kehitämme miniatyyrisen, laboratoriossa kasvatetun sydänmallin potilaiden kantasoluista. Tämä malli auttaa meitä tutkimaan sairautta ja testaamaan mahdollisia hoitoja kontrolloidussa ympäristössä. -Kohdennettujen Hoitojen Suunnittelu: Aiomme luoda läääkeainekandidaatteja, joita kutsutaan PROTACeiksi, jotka voivat poistaa haitalliset proteiinit sydänsoluista. Tämä innovatiivinen lähestymistapa hyödyntää kehon luonnollista järjestelmää sairauden aiheuttavien proteiinien poistamiseksi. -Hoitojen Testaaminen: Testaamme näitä PROTACeja sydän-mallissamme nähdäksemme, voivatko ne parantaa sairauden aiheuttamia sydänvaurioita. Tässä kansainvälisessä hankkeessa yhdistetään tekniikoita tietokonemallinnuksessa, kemiassa ja kudostekniikassa.

2025

2028