Keskosten retinopatia (ROP) on johtava lasten sokeuden syy maailmanlaajuisesti. Uusia lääkkeitä tarvitaan sen tehokkaaseen hoitoon. ROP vaikuttaa vuosittain n. 250 000 vauvaan pelkästään Yhdysvalloissa. Se johtuu verkkokalvon häiriintyneestä hapetuksesta, mikä johtaa uudissuonitukseen ja näön menetykseen. Hypoksiassa indusoituvan tekijän (HIF:n) reitti indusoi satoja geenejä koordinoimaan prosesseja, kuten angiogeneesiä. Tämä on prekliininen translaationaalinen kehitysohjelma HIA-01:lle, adeno-assosioituneelle virusvektorille (AAV), joka kuljettaa minimaalisen vasta-aineen, joka spesifisesti estää HIF-P4H-2:ta. Tämä stabiloi HIF:n ja indusoi retinan suonituksen normaalin kehittymisen estäen ROP:n. HIA-01 on geeniterapeuttinen tuote. Toisin kuin nykyiset oireenmukaiset hoitovaihtoehdot, HIA-01 hoitaa sairautta niin, ettei se kehity. HIA-01:n odotetaan olevan parantava yhdellä lasiaisensisäisellä annolla.

2024

2025