Mitokondriot ovat soluorganellit, jotka tunnetaan parhaiten energian tuottajana oksidatiivisen fosforylaation kautta. Energian tuottamiseksi mitokondrioiden kaksoiskalvon päälle on muodostettava protonigradientti. Tämä perustavanlaatuinen protonipumppausprosessi mitokondrioissa on eukaryoottisten (korkeiden) organismien määrittävä piirre ja välttämätön solujen kasvulle. Mitokondrioiden toimintahäiriö liittyy sairauksiin, jotka vaihtelevat hermoston rappeutumisesta syöpään, eikä primaarisiin mitokondriosairauksiin ole olemassa parantavia hoitoja. Tämä projekti hyödyntää genominlaajuisella CRISPR/Cas9-seulonnalla tunnistettua mitokondrion ulkopuolista reittiä, joka lievittää mitokondrioiden toimintahäiriöitä lisäämällä mitokondrioiden kalvopotentiaalia. Tässä pyrimme käyttämään useita potilaskohtaisia ??mitokondrioiden sairauksien malleja tutkiaksemme edelleen tämän reitin terapeuttista potentiaalia.

2025

2029