Perinnölliset sairaudet johtuvat geeneissä olevista virheistä. Näitä virheitä voidaan korjata elävissä soluissa CRISPR-Cas9 "geenisaksilla" , jolloin solujen ja kudosten toiminta voidaan parhaassa tapauksessa palauttaa ja tauti parantaa. Projektissa tutkitaan lipidinanopartikkeleiden käyttöä geenisaksien välittäjinä potilaiden viljellyissä kantasoluissa sekä eri tautien mallieläimissä.

2024

2028