Geenien toiminnasta saadaan tietoa tautimutaatioiden avulla tai poistamalla tutkittava geeni hiirestä. Toinen tapa on geenien aktiivisuuden tehostaminen niitä ilmentävissä soluissa. Geenien aktiivisuutta lisäämällä voitaisiin hoitaa tai mallintaa useita sairauksia, esimerkiksi hermostorappeumasairauksia kuten Parkinsonin ja Alzheimerin tautia, joihin ei tällä hetkellä ole parantavaa hoitoa. Tällä hetkellä spesifinen terapeuttinen säätely ei ole teknisesti mahdollista. Olen aiemmin osoittanut, että geenin ilmenemistä voidaan tehostaa geenien ei-transloitujen alueiden genomieditoinnin avulla. Tämän tutkimuksen tavoitteena on kehittää menetelmä, jonka avulla voidaan spesifisesti tehostaa tai vähentää geenien ilmenemistä ilman pysyviä genomin muutoksia, ja käyttää menetelmää luomaan uusia eläinmalleja ja hoitomuotoja Parkinsonin tautiin ja Alzheimerin tautiin. Tutkimus tulee avaamaan uusia mahdollisuuksia geeniekspressiomuutosten käyttämiseen hermostorappeumasairauksien hoitoon.

2022

2026